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EMA和FDA同时授予Therachon蛋白质疗法TA-46孤儿药地位

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发表于 2017-8-15 23:58:01 | 显示全部楼层 |阅读模式
EMA和FDA同时授予Therachon蛋白质疗法TA-46孤儿药地位
来源: 新浪医药新闻  2017-06-21
http://med.sina.com/article_detail_103_2_28017.html

Therachon是瑞士一家专注于开发创新药物用于目前没有治疗方法的罕见性遗传疾病的生物技术公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)及欧洲药品管理局(EMA)均已授予其先导药物TA-46治疗软骨发育不全(achondroplasia)患者的孤儿药地位。该病又称胎儿型软骨营养障碍、软骨营养障碍性侏儒等,是一种由于软骨内骨化缺陷的先天性发育异常,主要影响长骨,临床表现为四肢不成比例的短小,但智力及体力发育良好,该病也是最常见类型的短肢侏儒症(short-limbed dwarfism)。

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